摘要:據(jù)了解,目前無有效藥品、有效藥品尚未在國內(nèi)上市、藥品價格昂貴是影響罕見病用藥保障的三大因素,其中,社會各界對降低罕見病用藥價格的呼聲最高。自成立以來,國家醫(yī)保局加快罕見病用藥醫(yī)保準入的力度,通過談判降價降低了部分藥品的費用,減輕了患者負擔,提升了部分罕見病的保障水平。目前,國內(nèi)市場仍有不少罕見病用藥價格極其昂貴,嚴重影響了患者用藥的可及性,藥品的實際市場銷量也不高。本文通過分析罕見病患者的處境、我國醫(yī)保制度的現(xiàn)實情況、罕見病用藥企業(yè)定價時的主要考慮等因素,建議企業(yè)調(diào)整定價策略,積極爭取將產(chǎn)品納入醫(yī)保目錄,通過多層次醫(yī)療保障體系分擔藥品費用,以價換量,使更多患者受益,實現(xiàn)企業(yè)經(jīng)濟效益和社會效益相統(tǒng)一,企業(yè)、患者、醫(yī)保三方共贏。
2022年全國“兩會”期間,罕見病話題引發(fā)與會代表熱議,今年《政府工作報告》提出要“加強罕見病用藥保障”,這既是實現(xiàn)共同富裕的現(xiàn)實要求,也是社會文明進步的象征。據(jù)報道,目前無有效藥品、有效藥品尚未在國內(nèi)上市、藥品價格昂貴是影響罕見病群體保障的三個主要因素,其中,群眾對降低罕見病用藥價格的呼聲最高。近年來,我國罕見病用藥保障機制初步建立,每年國家醫(yī)保談判均有罕見病用藥納入目錄、部分省市將罕見病納入醫(yī)療救助范圍、部分城市惠民保涵蓋罕見病相關保障,但仍有個別罕見病用藥價格極其昂貴,堪稱天價,嚴重影響了患者用藥可及性。如何破解罕見病用藥天價難題成為當下研究的熱點。通過分析罕見病用藥保障現(xiàn)狀及存在的問題,提出了加強預防篩查、提升診療能力、加快準入談判、建立精細化管理機制、避免福利化等方面建議。
1.我國罕見病用藥保障的現(xiàn)狀
1.1 政策方面相關的支持性措施
鑒于患者人群小帶來的罕見病用藥研發(fā)困難大、研發(fā)流程長、研發(fā)成功率低的情況,世界各國普遍對罕見病用藥的全產(chǎn)品周期都給予了超國民待遇。如美國《孤兒藥法案》規(guī)定,罕見病用藥獲得孤兒藥資格認定后,可享受申請費用減免、稅收優(yōu)惠、研究方案協(xié)助等優(yōu)惠。日本《罕見病用藥管理制度》對罕見病用藥臨床研究資金資助、藥物注冊優(yōu)先審批、延長再審查期限、臨床藥物研究費用減免稅等多個方面進行了規(guī)范,大力支持罕見病藥物研發(fā)。在我國罕見病藥物研發(fā)也開始嘗試各類支持和利好政策,如新修訂的《藥品注冊管理辦法》明確將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入到優(yōu)先審評審批程序;國家藥監(jiān)局近期在《藥品管理法實施條例(修訂草案征求意見稿)》中提出,對批準上市的罕見病新藥,在藥品上市許可持有人承諾保障藥品供應情況下,給予最長不超過7年的市場獨占期,期間不再批準相同品種上市。另外,稅務部門也對一些罕見病用藥納入使用增值稅政策范圍,降低藥品稅負。
總體看,不同國家和地區(qū)均對罕見病給予超優(yōu)待遇,在藥物研發(fā)、臨床實驗、注冊審批、市場獨占等方面提供了全方位的支持,能夠在一定程度上減輕企業(yè)的研發(fā)負擔。
1.2保障情況
習近平總書記在中央政治局第二十八次集體學習時強調(diào),要堅持實事求是,既盡力而為、又量力而行,把提高社會保障水平建立在經(jīng)濟和財力可持續(xù)增長的基礎之上,不脫離實際、超越階段。為確保醫(yī)保制度公平可及,基金安全長期可持續(xù),我國基本醫(yī)保始終堅持“保障基本”的功能定位,納入醫(yī)保支付范圍的藥品必須最大限度的公平可及,這是不可超越的底線。經(jīng)多年努力,我們建起了世界上覆蓋人口最多的醫(yī)療保障網(wǎng),雖然醫(yī)保基金總體規(guī)模較大,但人均籌資水平還不高!2021年全國醫(yī)療保障事業(yè)發(fā)展統(tǒng)計公報》顯示,城鄉(xiāng)居民醫(yī)保2021年人均籌資僅889元。受新冠疫情、經(jīng)濟社會發(fā)展速度等因素影響,基本醫(yī);I資增長的可持續(xù)性也面臨較大壓力。同時,受人口老齡化、醫(yī)療技術發(fā)展等因素影響,醫(yī)保支出壓力也在不斷加大。因此,罕見病用藥以超高價格進入基本醫(yī)保,在我國現(xiàn)有的經(jīng)濟發(fā)展水平和保障體制下是行不通的。
我們也看到,一些地方通過普惠型商業(yè)保險、慈善救助等方式,探索緩解罕見病昂貴費用的途徑。如一些地方將部分造成災難性支出的罕見病家庭納入支出型醫(yī)療救助對象范圍。部分地區(qū)惠民保將罕見病納入保障但待遇水平不高,如某市惠民保包括對苯丙酮尿癥患者的醫(yī)療費用,住院、門診總體起付標準為2萬元,支付比例為50%,最高支付限額20萬元。這些都是在傳統(tǒng)三重保障之外開展的有益探索,但也存在受益人群有限、可持續(xù)性不高的問題。
1.3患者情況
目前,全球約有7000多種罕見病,僅5%的罕見病有有效治療藥物,50%的患者在兒童期發(fā)病,30%的患兒無法存活到5周歲以上。據(jù)報道,我國罕見病患者總量達2000萬!2021年全國醫(yī)療保障事業(yè)發(fā)展統(tǒng)計公報》顯示,2021年全國基本醫(yī)保參保人數(shù)達13.6億人,參保率達95%以上。基本醫(yī)保是廣大人民群眾最主要的保障制度,也是緩解廣大人民群眾看病就醫(yī)費用負擔的重要渠道。近年來,國家醫(yī)保目錄調(diào)整進程明顯加快,目錄內(nèi)罕見病用藥數(shù)量增至40余種,同時,談判準入的藥品價格大幅下降,2021年7個談判成功的罕見病用藥平均降幅達65%,相關罕見病患者的經(jīng)濟負擔明顯下降,用藥人數(shù)直線攀升。如2021年目錄談判中,3款年治療費用超百萬元的藥物全部降至30萬元以下,原價70萬元的諾西那生鈉注射液降至數(shù)萬元,除首年外患者每年注射3針,醫(yī)保報銷后年自付僅3萬元左右,遠低于造成災難性家庭支出的閾值8萬元,成為無數(shù)患者家庭翹首以盼的“最溫暖的新年禮物”。我們也看到,目前也有個別年治療費用超百萬的罕見病用藥,由于遠超醫(yī);鸷突颊叩某惺苣芰,無法納入醫(yī)保,患者只能“望藥哀嘆”。
1.4企業(yè)的現(xiàn)狀
研發(fā)方面,對一些藥品的研究發(fā)現(xiàn),罕見病用藥的研發(fā)成本并不高于普通藥品。企業(yè)多選擇在支付能力更強的歐美國家進行研發(fā),隨后在發(fā)展中國家上市,基本上市數(shù)年內(nèi)可以收回全部研發(fā)成本,如諾西那生鈉注射液上市4年全球的銷售額已達70億美元,收益已遠超其前期研發(fā)支出。考慮罕見病群體的特殊性,在發(fā)展中國家仍維持高價分攤研發(fā)費用并不合理。宣傳方面,媒體多強調(diào)罕見病用藥研發(fā)成本高、市場受眾范圍狹小,為罕見病用藥定高價提供合理理由。同時,也有個別企業(yè)企圖通過炒作個別患者遭遇搞悲情營銷,利用媒體宣傳罕見病患者人數(shù)不多、政府或醫(yī)保完全有能力負擔,借機向政府或醫(yī)保部門施壓。市場競爭方面,由于超80%的罕見病為單基因遺傳病,現(xiàn)有罕見病用藥多為糾正遺傳缺陷的生物藥品,不同于化學藥品之間良好的替代性,生物類似藥和生物原研藥之間有很大的變異性,因此罕見病藥品普遍仿制難,企業(yè)利用壟斷地位定出高價追求超額利潤是價格高昂的重要原因。從市場空間看,由于我國人口基數(shù)巨大,每年出生人口多,患者絕對數(shù)量和長期累積數(shù)量并不少,任何一個罕見病的市場容量都應該較為可觀。以治療脊髓性肌萎縮癥(Spinal Muscular Atrophy,SMA)的藥物諾西那生鈉注射液為例,諾西那生鈉注射液降價進入目錄后,2022年1-5月用藥患者總量較進目錄前翻了5番,已超過了罕見病聯(lián)盟在全國登記的患者總數(shù)。藥品銷售總額也接近其在國內(nèi)上市兩年多來的銷售總額,企業(yè)獲益明顯。
2.提升罕見病用藥保障水平的對策思考
罕見病患者用藥難題的破解需要平衡患者、企業(yè)、醫(yī)保三方利益,實現(xiàn)患者可負擔、醫(yī);鹂沙掷m(xù)、企業(yè)有合理利潤多方共贏。
近年來,國家醫(yī)保局發(fā)揮戰(zhàn)略購買的優(yōu)勢,在醫(yī)保準入環(huán)節(jié)開展價格談判,一些罕見病用藥談判成功進入目錄,探索出了一條提升罕見病用藥保障水平的有效模式。筆者將諾西那生鈉注射液在中國和澳大利亞的價格進行了簡單對比。根據(jù)澳大利亞藥品福利計劃披露的信息顯示,該藥政府采購單價11萬澳元(折合人民幣約55萬元),患者自付41澳元(約206元),每年為該藥支付2.4億澳元(約人民幣12億元),保障約700余名患者;若按我國目前談判納入后患者年治療費用計算,同等支出下,我國可保障12000名患者,是澳洲的17倍。
3.對我國罕見病用藥保障問題的幾點建議
3.1相關企業(yè)及時調(diào)整市場策略,積極爭取多方共贏。
與其他市場相比,我國藥品市場具有人口基數(shù)大、基本醫(yī)保目錄統(tǒng)一的特點。特別是國家醫(yī)保局成立后,更加強調(diào)戰(zhàn)略購買,著力破解藥品“價格虛高”頑疾,更加強調(diào)保障基本,這一趨勢短期內(nèi)不會發(fā)生改變。建議相關企業(yè),特別是罕見病企業(yè)認真思考如何迎接這個重大轉變,在保持合理受益的基礎上合理定價,積極爭取實現(xiàn)以價換量,實現(xiàn)多方共贏。
3.2確定合理的待遇水平,避免福利化傾向。
“經(jīng)濟發(fā)展與社會保障是水漲船高的關系”,立足我國基本國情,在現(xiàn)行政策框架內(nèi),盡最大可能與罕見病企業(yè)磋商談判,找到醫(yī)保、企業(yè)、患者三方的利益均衡點。吸取一些國家為了選票,搞過度保障,出現(xiàn)“泛福利化”最終導致社會發(fā)展活力不足的深刻教訓,堅決避免醫(yī)保福利化。
3.3堅持目錄準入談判,引導企業(yè)獲得合理市場回報。
牢牢把握“保障基本”的定位,加快醫(yī)保準入談判,積極將符合條件的罕見病治療用藥納入醫(yī)保,同時通過“雙通道”機制、價格保密、加強患者精細化管理等方式,最大限度減輕企業(yè)降價顧慮。加強對成功案例的宣傳,引導相關企業(yè)轉變觀念和經(jīng)營策略,通過進入醫(yī)保目錄實現(xiàn)銷量上升,獲得適宜的市場回報。
3.4探索建立罕見病用藥精細化管理機制,實現(xiàn)“讓信息多跑路,讓患者少跑路”。
建立全國統(tǒng)一的罕見病患者登記制度,精準掌握患者信息。打通診斷、治療、藥品供應、醫(yī)保支付之間的信息壁壘,實現(xiàn)無縫銜接、及時響應。利用醫(yī)!半p通道”制度,建立患者用藥點對點保障機制,“讓信息多跑路,讓患者少跑路”,實現(xiàn)藥品精準配送、定期供應,最大限度減少中間環(huán)節(jié)和患者的間接費用支出。
3.5提升診療能力,縮短罕見病確診和治療周期。
依托國家建立的區(qū)域醫(yī)療中心,開展罕見病診療能力建設項目,全面提升各區(qū)域罕見病診療能力。發(fā)揮全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的作用,由牽頭醫(yī)院通過組織開展培訓和學術會議等方式大力開展醫(yī)務人員培訓工作,著重提高成員醫(yī)院臨床醫(yī)生識別、診斷、治療罕見病的能力,摸清各地區(qū)罕見病病種、各病種人數(shù)、患者居住地、接受診斷治療情況。
3.6加強預防篩查,從根源上減少罕見病風險。
加強病因學研究,掌握發(fā)病規(guī)律和機理,為研究有效的預防和治療手段提供支撐。建立罕見病監(jiān)測機制,開展流行病學研究,加強對重點人群的識別。開展罕見病篩查技術攻關,提升篩查檢測能力,降低成本,提供與罕見病相關的孕前、產(chǎn)前和新生兒三級預防篩查、對重點人群開展普查等方式,從源頭上減少罕見病風險。